日前，武田制药(TakedaPharmaceuticalCompany)和TiGenix公司联合宣布在研药物Cx在治疗克罗恩病(Crohn’sDisease)患者中复杂性肛瘘(ComplexPerianalFistulas)的3期临床试验中能够维持患者症状缓解超过52周。Cx是一种用于局部注射的同种异体(Allogeneic)脂肪来源的干细胞(Adipose-DerivedStemCells,ASC)悬浮液。
克罗恩病是一种慢性的胃肠道炎症。复杂性肛瘘是克罗恩症患者中可能出现的并发症。它会造成患者肛门部位肿痛、流脓、感染以及大便失禁，严重影响患者的生活质量。目前对这种并发症的治疗方法非常有限,只有抗肿瘤坏死因子药物在临床试验中显示出一些效果。
TiGenix公司研发的Cx是一种从人体脂肪组织中分离并且在体外培养增殖的ASC。ASC细胞分泌的因子可以起到抑制炎症和调节免疫系统的作用，因而被认为可能成为治疗复杂性肛瘘的新疗法。从人体脂肪组织中分离的ASC作为细胞疗法来说有诸多优势，其中包括：1.容易获取并且高产，脂肪组织可以很容易从吸脂手术中获得，而且脂肪组织中有2％的细胞为ASC。这个比例远高于从骨髓组织中获得类似细胞的比例(0.%)。2.安全性高，ASC不表达天然杀伤细胞受体(NaturalKillerCellReceptor)的配体，因此不会导致免疫排斥反应。3.易于细胞增殖，ASC在体外培养时的增殖速度高于骨髓中提取的类似细胞，而且这些细胞更为稳定，不容易分化或者衰老。
在这项名为ADMIRE-CD的随机双盲并且包括安慰剂对照组的临床3期试验中，患者在接受标准疗法的同时接受一次局部Cx或者安慰剂注射。在接受注射后第52周，Cx组患者的症状缓解率显著高于对照组(59.2%比41.6%)。而由于注射造成的副作用在两组患者中非常相似(Cx组:20.4%;对照组：26.5%)。
▲TiGenix公司有着多个ASC在研产品（图片来源：TiGenix）
TiGenix公司已经于去年向欧洲药品管理局(EuropeanMedicinesAgency，EMA)递交了Cx的营销授权申请(MarketingAuthorizationApplication)，EMA预计在今年将做出决定。在美国，TiGenix公司计划向FDA申请快速通道认定，为在美国注册而进行的全球性关键临床3期试验将于今年开始。
参考资料：
[1]TakedaandTiGenixReportNewDataHighlightingMaintenanceofLong-TermRemissionofComplexPerianalFistulasinCrohn’sDiseasePatientswithCx
[2]TiGenix中药治疗白癜风卡泊三醇软膏价格是多少