从传统医学到现代医学,从治病到防病,医学不断经历着变化和变革。我们从对人体自身的一无所知,到以打针吃药为主要手段的现代医学技术,逐渐过渡到基于细胞技术的生物治疗的无药时代,这是技术和科学发展的客观规律。从未来产业角度和对人民健康生活需求而言,干细胞再生医学都应该是未来发展的重大机遇和突破点,而在未来的大健康领域,干细胞应该是其中的核心部分。
现如今,生命科学研究如火如荼,各国科学家都积极投身于干细胞与再生医学相关课题研究,试图寻求新的诊疗方法。接下来让我们盘点一下再生医学领域取得的那些突破。
干细胞在人类基因的新发展
1、基因编辑
年,美国的法院很有可能会对加利福尼亚大学和博德研究所之间关于CRISPR–Cas9技术的纷争进行裁决,声称发明这项基因编辑技术的研究机构将会从专利许可方面收集数十亿美元;与此同时,另外一项很难进行复制的基因编辑技术NgAgo或许会“烟消云散”继续“游走”在后续深入研究的基础之上。在英国,很多临床诊所如今都获得了许可证利用备受争议的辅助生殖技术将来自三个人的DNA进行混合,这项操作的目的就在于预防儿童患上因母亲线粒体而引发的遗传性疾病。
2、人工基因组合成与再生医学
年,美国25名科学家提出了在10年内合成一条完整人类基因组的计划——人类基因组编写计划(HumanGenomeProject-Write),曾因伦理问题引发了一些争议。在他们的计划中,合成的人类基因组能被用于培育出可移植给人类的异种器官、加速人类对各种疾病疫苗和药物的研发进程。
在比利时法语布鲁塞尔自由大学医学院再生医学方向研究员林雄晖看来,再生医学将是年热点研究方向:比如研究用它治疗糖尿病,将患者体细胞变成诱导多功能干细胞,再培育成胰岛素分泌细胞移植到患者体内;比如研究用它治疗心脏病,先在体外培育心脏细胞,再将其注射或移植到心脏病变部分,取代失活细胞。
3、突破人类胚胎发育时间限制
美国洛克菲勒大学胚胎实验室主任阿里·布莱文卢、英国剑桥大学生理学教授玛格丽娜·泽尼卡-葛兹带领各自的研究团队独自进行的研究显示,即使在培养皿中,人类胚胎也能进行细胞分裂和自我发育。培养皿中胚胎经历的变化与在母体中发育的胚胎并无显著差异。
《自然》杂志同期发表的评论称,“14天规则”在过去得到了严格的遵守,有很大一部分原因是此前的技术很难突破14天的限制。如今,体外培养胚胎超过14天似乎是完全可行的。与之相关的研究有望把人类对自身早期发育的各方面认识推进到前所未有的精度,应从科学角度出发,邀请专家、政策制定者、患者还有普通民众参与进来,对规则重新进行评估,对适用范围等问题作出更为明确的界定。
干细胞在神经系统疾病治疗的新突破
1、干细胞疗法或能让中风病人自己走路
根据英国《每日邮报》报道,斯坦福科研团队通过干细胞移植技术治疗中风,成功让瘫痪或者存在其他障碍多年的患者重新获得了行走、运动、讲话等生活技能。研究团队选取间充质干细胞作为治疗细胞,将其注入患者因中风损伤的大脑区域。干细胞移植治疗一个月后,研究人员就发现患者开始出现恢复的迹象,且随着时间推移好转程度逐渐明显。
年,年仅31岁的年轻姑娘SoniaOleaCoontz突发中风,虽然幸存但是右臂瘫痪、右脚部分麻痹,因而生活常常需要借助于轮椅。两年前,Coontz接受Steinberg团队的临床治疗,术后她重获了移动手臂、独立行走的能力,并于去年结婚。现在的她正在逐渐恢复,并已经怀有身孕。
"一位71岁的老年女性在治疗开始前仅仅能够活动左手大拇指",该研究的首席研究员,来自斯坦福大学的神经科医生GarySteinberg说道:"如今她能够行走以及将手举过头顶"。这一医学突破给成千上万承受中风后遗症的患者带来了新希望。
2、澳大利亚用干细胞治疗帕金森病
英国《泰晤士报》报道,澳大利亚神经科学家对帕金森病人进行首例脑部干细胞移植的手术,希望这能给该疾病带来革命性的治疗方法。通过病人头颅上开了两个直径为1.5厘米的洞,将数以百万计的细胞注入病人脑部的14个位置。病人恢复得很快并在手术后不到72小时就出院了,接下来还有11名患者也将接受此项手术治疗!参与研究人员说,这种疗法推动了科学和手术的尖端领域发展,在此前的试验中表现出了极大的潜力,从而为人体试验铺平了道路。
3、干细胞疗法恢复瘫痪病人上肢活动能力
波森遭遇车祸,颈椎严重受伤,自脖子以下全身瘫痪,必需靠呼吸器生存。医生告诉他,他也许永远不能再次使用四肢,即使接受手术,也只能稳定脊椎、防止损伤加剧,并没有办法改善行动和知觉能力。随后,波森选择接受了干细胞疗法,研究员在波森的颈椎直接注射了干细胞。短短两周内,他已能开始使用手臂及活动双手。3个月内,他恢复了一些日常活动能力,比如书写自己的名字、吃饭、控制电动轮椅和拥抱家人。
4、我国科学家利用干细胞治疗急性脊髓损伤取得重大突破
脊髓损伤是一种严重的中枢神经系统损伤,其治疗是世界性临床医学难题。据介绍,我国现有超过万脊髓损伤患者等待救治,每年新增10万人左右。患者损伤部位的神经元坏死,感觉和运动功能丧失,给家庭和社会造成沉重负担。由于神经元不具有增殖功能,人们希望通过神经干细胞分化形成神经元,移植修复受损的神经组织。中科院再生医学研究团队在脊髓损伤的临床治疗有了重要突破,通过胶原蛋白的神经再生支架,结合间充质干细胞,能够引导脊髓再生。目前接受治疗的急性完全性脊髓损伤患者康复情况良好。
干细胞或成恢复运动能力的“神器”
1、干细胞治疗为系统性硬皮病患者带来度的转变
49岁居民慕斯卡特于年患上系统性硬皮病,由于他皮肤胶原增生,导致他全身皮肤变硬变紧,没有任何治疗方法可以阻止这一疾病的发展,他的医生认为他只有几个月的活命时间。从去年6月开始,慕斯卡进行干细胞治疗,他说,自从接受治疗以来,身体一天天好起来。他的动作有所改善,紧绷情况已经消失。他逐渐可以恢复使用自己双手,现在又可以开始驾驶他心爱的赛车。
2、干细胞治疗半月板撕裂伤,效果可能比传统的手术治疗还好
一种以干细胞为基础的生医材料──细胞绷带(CellBandage),已经在英国完成初期的临床试验了。试验结果显示,细胞绷带可能会彻底的改变膝关节受损的治疗方式。最近刊登在干细胞转译医学期刊上的初期临床试验结果显示,使用病人自己的干细胞能够帮助修复受损的半月板组织,不用手术切除受伤部位也能让膝关节功能恢复正常!参与本次试验的科学家,利物浦大学的贺兰德教授对于试验结果感到相当振奋,他认为他们的细胞绷带,将会为治疗半月板撕裂伤提供一项崭新又有效的选择。
3、FDA批准首个自体细胞治疗技术用于临床膝关节软骨缺损修复治疗
美国FDA批准Maci(猪胶原蛋白膜自体培养软骨细胞)用于成年患者膝盖症状性全层缺损修复。Maci是首个FDA批准的运用组织工程学在支架上培养细胞的产品,其利用了患者自身膝盖的健康软骨组织。Maci的安全性与有效性基于一项周期为2年的临床试验,该试验旨在证明与微骨折术相比,这种疗法可减轻疼痛并改善功能,微骨折术是软骨修复的一种替代外科手术。这项试验招募了名患者(每组72名患者)。完成两年临床试验的大部分患者也参与了一项三年期的随访研究。临床试验结果数据显示软骨缺损患者使用Maci植入物有长期的临床受益。
4、全国首例胎盘干细胞治疗骨关节炎临床应用获得成功
医院采用胎盘间充质干细胞关节腔注射治疗骨关节炎患者在历经为期7个月的胎盘间充质干细胞治疗后,已达到预期治疗效果,骨关节软骨已得到了很好的修复,关节的滑膜炎症也得到了很好的控制,关节肿胀与疼痛基本消失,关节活动度恢复正常,患者高兴得说道,“现在上下楼没有什么障碍了,这个结果非常令人振奋。”
真正的强心针!科学家利用干细胞修复心脏
1、新生儿先天左心发育不良综合征
来自美国马里兰大学医学中心的SunjayKaushal博士和SiM.Pham医生给4个月大的小男孩儿Josue的心脏中注射了间充质干细胞,希望能帮助这个患有先天左心发育不良综合征的孩子更好地“活下去”。这次接受治疗的Josue是首次尝试用干细胞来修复婴儿心肌的临床实验中的一例。马里兰大学的干细胞生物学与再生医学中心的主任CurtI.Civin表示,间充质干细胞属于多能干细胞,研究人员已经发现间充质干细胞可以修复心脏疤痕,减少炎症,促进细小血管、心脏干细胞和心肌细胞生长,进一步刺激心脏再生。
2、心脏衰弱
49岁的麦可卡拉特的心脏从几年前开始逐渐衰弱,而且是严重衰弱。心脏病很严重,通常有6成的心脏血液,卡拉特先生只有3成血液输出,被列入心脏移植名单。无奈之下,麦可自愿参加一项高度实验性的临床试验,将干细胞注入麦可的心脏。接受手术3个月后,麦可的心脏输送的血液量比以前增加了25%。之前连爬一层楼梯都很困难,现在他都能打篮球了。手术成功,重点是麦可获救了!
3、搭桥手术时注射干细胞可助心脏组织再生
香港《文汇报》近日报道,英国心脏基金会一项针对11名病人的研究发现,他们原本估计最多只可活多两年的心脏病患者,因在接受心脏搭桥手术期间被医生将干细胞直接注射到受损的心脏组织内,结果受损心脏组织出现重生迹象。按心脏衰竭指标评估,他们的心脏功能改善了30%,心肌疤痕减少40%,生活质素更提升了70%。
移植干细胞到眼睛近乎失明患者也能恢复视力
1、黄斑变性
医院眼科从去年8月份开始,尝试使用移植干细胞来治疗因为黄斑变性而近乎失明的患者。该项技术将干细胞培养达到要求后,再注射入患者眼内。接受移植的六位患者,年龄都在65岁以上,因为黄斑变性,几乎已经完全丧失视觉,到了只能感觉到眼前有物体移动的程度。将干细胞移植到患者眼底后,奇迹发生了,患者们的视力都有了不同程度的提高。“能看清视力表上的字母了,这是了不起的进步。”
2、青光眼
来自美国爱荷华大学的研究人员发表一项最新研究进展,他们向青光眼眼内输注利用干细胞分化得到的小梁网状细胞能够帮助解决流体堵塞问题重新恢复适当的液体流出,这样可以降低眼压从而降低青光眼患病风险。"我们认为用健康细胞替代损伤或缺失的小梁网状细胞能够重新恢复小梁网状结构的功能。"文章作者Kuehn说道。此外,这项研究也被认为带来了常见青光眼治疗(原发性开角型青光眼)的希望。
3、白内障
中山大学中山眼科中心中美国际团队,利用内源性干细胞原位再生出透明晶状体,首次实现了人体有生理功能的实体组织器官再生,并用于临床治疗先天性白内障,开辟了干细胞修复组织器官的新方向。在临床研究中,12名两岁以内的先天性白内障患儿接受了这种新术式,术后再生出功能性晶状体,临床研究证实了新术式在治疗先天性白内障中的安全性和有效性。
干细胞在其他类型疾病中取得的进展
1、3D干细胞打印血管取得新突破
12月9日,央视报道我国自主创新3D干细胞打印的血管在动物体内实验取得了成功,将困扰临床半个世纪的人工血管内皮化问题成功找到了解决办法,具有重要的现实意义。科研人员利用间充质干细胞制备成3D干细胞打印墨汁,应用3D干细胞打印机构建出具有生物活性的血管,并将其置换恒河猴体内一段长两厘米的腹主动脉。经过连续监测和长达数月观察,3D生物打印的血管不仅与恒河猴自身腹主动脉完全融为一体,而且血管的结构、功能与恒河猴自身主动脉也完全一致。
2、干细胞移植有望“拯救”耳聋患者
浙江大学生命科学学院研究团队,经过4年研究,试着通过干细胞移植实现内耳毛细胞再生和功能重塑,从而达到治疗感音神经性耳聋的目的。据了解,研究团队利用基因编辑技术,分别将两个患者的干细胞系中的MYO7A和MYO15A突变基因校正成了正常的功能基因,并将基因校正后的干细胞诱导分化成了具有正常形态和功能恢复的内耳毛细胞样细胞。《干细胞转化医学》主编、维克·弗里斯特再生医学研究所主任安东尼在评价该研究成果时说,在未来,移植这些功能恢复细胞有希望成为一种新的耳聋治疗方法。
3、克罗恩病干细胞疗法3期临床成效显著
日本药企与比利时生物公司联合宣布,其在研创新干细胞疗法Cx的3期临床达到了主要目标,能够显著改善克罗恩病患者肛瘘的愈合。Cx是一种从体内提取的干细胞疗法,利用干细胞的多能分化潜能,诱导分化成所需的组织,用以修补缺损促进伤口愈合。临床研究结果显示,治疗后第24周,Cx治疗组有50%的患者肛瘘愈合缓解,而安慰剂组肛瘘愈合缓解的患者比例只有34%。而且,Cx治疗后并没有导致更多不良反应。Cx已提交上市许可申请,预计年可获得审批结果。
4、间充质干细胞救治肺癌患者
詹妮.里奥格兰特(JeneenLeogrande)遭遇肺癌术后渗漏并发症,在濒临崩溃绝望之际,尝试使用干细胞疗法修补术后瘘管,最终成功“死里逃生”,这是干细胞修补肺癌术后瘘管的全球首个成功案例。
5、国内成功实现全球首例人类自体肺干细胞移植再生
从患者支气管刷取出的几十个干细胞,在体外扩增数千万倍之后,被移植到患者肺部的病灶部位;经过3至6个月的增殖、迁移和分化,这些干细胞逐渐形成了新的肺泡和支气管结构,进而完成了对患者肺部损伤组织的修复替代。在国际上率先利用成年人体肺干细胞移植技术,在临床上成功实现了人类肺脏再生。
6、CAR-T疗法成功消灭实体瘤
不同免疫疗法的联合应用将是癌症治疗的未来趋势。年12月,肿瘤免疫治疗巨头百时美施贵宝(BMS)公布了肿瘤免疫组合疗法OpdivoYervoy一项Ib期研究CheckMate-的更新数据,数据显示联合治疗组确定的客观缓解率为43%,是之前已报道的Opdivo单药组的近2倍。除了免疫检查点抑制剂的组合疗法,肿瘤免疫疗法与放疗、化疗、大小分子靶向疗法的联用也在临床治疗获得疗效。随着人们对肿瘤生物学和免疫系统研究进一步深入了解,更多的组合方案实践可能产生更安全有效的临床效果,真正实现临床治愈癌症。
这些的突破性研究成果让我们看到,未来人类健康无药时代已逐步来临。
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